23.Jan.2018

Ema. Operazione trasparenza per i farmaci orfani

L'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha pubblicato una relazione che contiene i criteri di valutazione affinché ll farmaco definito “orfano” mantenga questo status una volta ricevuta la raccomandazione all’immissione in commercio. Un farmaco orfano beneficia di un'esclusiva di mercato di dieci anni, in virtù degli incentivi previsti dal programma dell'Unione europea (Ue) relativo a questa categoria di farmaci.

La relazione dell’Ema sintetizza il parere espresso a riguardo dal Comitato dell'Agenzia per i Prodotti Medicinali Orfani (Comp). Il rapporto dell’agenzia europea sarà parte integrante della relazione di valutazione pubblica europea (Epar) dei farmaci che verranno autorizzati all’immissione in commercio.

“I nostri stakeholder hanno chiesto maggiore trasparenza. Abbiamo ascoltato le loro osservazioni e ora agiamo di conseguenza”, dice Bruno Sepodes, presidente del Comp "I pazienti, così come le aziende, comprenderanno meglio il processo decisionale relativo a un farmaco per una malattia rara che ottiene un'autorizzazione all'immissione in commercio. E gli organismi di Hta potranno utilizzare queste informazioni per valutare, in termini di costo-efficacia, il prezzo del farmaco autorizzato all’immissione in commercio".

L’iter di un farmaco orfano
Per ottenere la designazione di “orfano”, il farmaco deve avere indicazione terapeutica per una patologia che mette il paziente in pericolo di vita o che ne causa debilitazione cronica. La malattia deve essere circoscritta a meno di 5 pazienti su 10.000 nell'Unione Europea. Se è già disponibile un altro trattamento per la patologia, chi produce il nuovo farmaco deve dimostrare un vantaggio significativo, clinicamente rilevante, per i pazienti.

Il Comp effettua le sue valutazioni in due fasi: all'inizio dello sviluppo del medicinale, con l’obiettivo di fornire al produttore accesso agli incentivi per le attività di sviluppo, e al momento dell'autorizzazione all'immissione in commercio del nuovo trattamento, per riconfermare che il farmaco è effettivamente orfano e ha diritto a un’esclusività di mercato di dieci anni.

Tutti i report del Comp sull’idoneità al mantenimento della designazione di “farmaco orfano”- positivi, negativi e relativi ai ritiri – saranno pubblicati. Questi documenti conterranno informazioni sulla patologia e relativa gravità, l’epidemiologia aggiornata al momento della designazione del farmaco orfano e, laddove possibile, sul beneficio significativo rispetto ai farmaci già autorizzati.

Il primo rapporto riguarda Prevymys (letemovir), un antivirale che impedisce la riattivazione del citomegalovirus e della malattia in pazienti che assumono farmaci immunosoppressori in seguito a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche.

 

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